什麽是小分子靶向藥物？

個人認為，靶向藥物與傳統化療藥物最大的區別在於，後者是針對腫瘤細胞整體，圍繞腫瘤細胞無限增殖等生物學特性進行幹預，立足點是“果”；靶向藥物重點研究腫瘤細胞發育過程中這些生物學特征的“成因”，如CDK蛋白參與增殖調控、VEGF影響供應和轉移等。顯然，靶向藥物的興起必然得益於人類對腫瘤發生發展過程中分子生物學機制的認識和深入了解。沒有DNA、信號蛋白通路、表觀遺傳修飾等分子基礎研究，靶向藥物不可能出現。但靶向藥物和化療藥物的外緣定義似乎還不夠清晰。總的來說，FDA批準利妥昔單抗從65438到0997上市是靶向藥崛起的關鍵點。就目前的情況來看，IMS2014的數據顯示，單克隆抗體和蛋白酶抑制劑占據了全球抗腫瘤藥物市場的65%，因此可以說靶向藥物是目前抗腫瘤治療的主流方向。而在我國，生物類藥物和小分子靶向藥物的總份額不足10%，遠低於化療藥物中烷化劑和抗代謝類藥物的份額(24.5%)，甚至低於植物類藥物的份額(19.3%)，更不用說中國特色靶向藥物面臨的最大問題是如何克服耐藥性。畢竟腫瘤的發生發展是壹個非常復雜的多因素過程，各種代償性反饋都會造成藥物耐受。我覺得克服的辦法無非就是研發多靶點抑制劑(但副作用可能會上來)和聯合用藥(價格貴)。此外，與分子診斷和免疫治療的結合也是可以預見的兩個主要方向。比如PD-1/PD-L1抑制劑等壹系列免疫檢查點抑制劑。